De Galenus Geneesmiddelenprijs 2017 is dat jaar gegaan naar een middel voor behandeling van een vormt van het ernstige gecombineerde immuunstoornis (SCID). Het gaat om het medicijn Strimvelis van GlaxoSmithKline. De Galenus Researchprijs ging naar dr. Mario van der Stelt voor zijn onderzoek naar cannabisachtige stoffen die het lichaam zelf maakt (endocannabinoïden) en hoe die inzetbaar zijn bij de behandeling van kanker en zenuwziekten. Uit tien nieuwe geneesmiddelen koos de jury als meest betekenisvolle innovatie Strimvelis voor de behandeling van patiënten die het enzym ‘adenosinedeaminase’ missen en voor wie geen stamceldonor in de familie bestaat (meestal broers of zussen). Deze ADA-SCID-patiënten overlijden (binnen) een jaar na de geboorte. Tot voor kort werd bij dit soort patiënten het ADA-enzym kunstmatig toegediend met kosten die opliepen tot 1 miljoen euro per patiënt per jaar. Strimvelis is de eerste geregistreerde ex-vivo gentherapie die gebruik maakt van lichaamseigen stamcellen. Uit klinische studies bij ADA-SCID-patiënten blijkt de kans op overleving na toediening 100% is, met op dit moment een follow-up tot 15 jaar. ‘De Jury van de Galenus Geneesmiddelenprijs spreekt haar bewondering uit voor deze zeer innovatieve therapie, leidend een optimale ‘personalized medicine’ approach, die ook nog eens levenslang aanhoudt. Voor de patiënten met deze ziekte is dit een fantastische ontwikkeling, die hen in staat stelt normaal te overleven waar dit vroeger onmogelijk was’, vermeldt het officiële schrijven. Mario van der Stelt, werkzaam bij afdeling Moleculaire Fysiologie (Universiteit Leiden), ontving voor zijn onderzoek een gouden medaille en een bedrag van € 5.000. ‘Van der Stelt is in staat om zijn kennis rondom de endocannabinoïden te vertalen richting therapeutische toepassingen, waarbij hij zich op dit moment richt op de oncologie en neurodegeneratie’, staat in het juryrapport. Hierin wordt ook de verwachting uitgesproken dat Van der Stelt de komende jaren een belangrijke bijdrage zal leveren aan farmacochemisch onderzoek. Bij de foto: Mario van der Stelt ontvangt de gouden medaille en een bedrag van € 5.000 uit handen van prof. dr. Albert J.R. Heck, hoogleraar Universiteit Utrecht. (foto: Stichting Galenusprijs Nederland)